當看到視頻中的國家醫(yī)保局談判代表張勁妮說出“成交”兩個字的時候，幾乎所有脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）患兒的家長都哭了。

　　12月3日，2021年的醫(yī)保談判結束，諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保。諾西那生鈉注射液此前因為“一針70萬”和“四天55萬”多次登上熱搜，但這一次登上熱搜，是因為經過國家醫(yī)保談判，這個天價藥降到了3萬多元一針。

　　消息發(fā)布后，SMA患兒的父親馬恒祥連續(xù)幾天都睡不著覺，一閉上眼睛他的腦海里就會浮現出醫(yī)保談判現場張勁妮的那句話——“每一個小群體都不應該被放棄”。

　　得知納入醫(yī)保目錄

　　平日里安靜的患兒家長群炸鍋了

　　馬恒祥是在SMA病友群里得知諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄的。在這個病友群里，除了偶爾會有患兒父母咨詢一下用藥的情況，然后為諾西那生鈉的天價留下一聲“唉”的嘆息外，很少有人發(fā)言。僅有的交流也僅是隔三差五會有患兒家長轉賣自己家的吸痰機、呼吸機。

　　而在2021年醫(yī)保目錄公布的那一天早上，群里的消息不停地閃爍，用馬恒祥的話說是“炸鍋了”。

　　群里的患兒家長們都哭了，有因為連夜照顧患兒才剛剛起床的媽媽，捂著被子哭；有的不想讓孩子看到平時堅強的爸爸媽媽流淚，于是就躲到廁所里哭，躲到陽臺上哭。

　　群里“炸窩”后安靜了片刻，每個人都在宣泄著憋在自己胸口的情緒。過了幾分鐘，有人“感謝國家，感謝政府”“感謝每個關心我們的人”……

　　馬恒祥曾經很多次幻想過自己聽到這個消息時的情景，在他的腦海里，自己如果得知諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄后，一定會非常激動。然而現實卻是相反的，馬恒祥很鎮(zhèn)靜，他感覺自己的身體也前所未有的放松。他拿起手機先告訴了妻子，接著又把電話撥給了正在帶著患病兒子小石頭做康復的父母，兩位老人問：“真的嗎？”當得到了肯定的答案后，兩位老人幾乎喜極而泣。

　　后來，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮與藥企談判的視頻在各個群里轉發(fā)。

　　SMA在國內有3萬到5萬病例

　　發(fā)病率大約為萬分之一

　　馬恒祥沒有哭，是因為他從來不想把眼淚流給身邊的人看，潛意識里他覺得作為這個患病家庭的頂梁柱，他必須要堅強。而且他也不想將自己的悲傷傳染給身邊的人，他覺得大家都在盡全力地幫助他，如果他們還受到自己情緒的影響，太無辜了。

　　在馬恒祥的辦公桌下面，有一個小板凳，那是記錄他淚水的地方。每當實在忍受不了壓力和痛苦的時候，他就會鉆到辦公桌底下，坐在板凳上，用布蓋住流淚的臉龐。除了辦公桌下面，大街可能是馬恒祥唯一會當眾哭的地方，因為他看到了大街上那些活潑可愛歡蹦亂跳的孩子，想起了自己的兒子小石頭。

　　小石頭今年已經快4歲了，如果不是因為患病，他應該已經在幼兒園和小伙伴們在一起學習玩耍。三年前，小石頭被確診為SMA，這是脊髓性肌萎縮癥的英文簡稱，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”。它是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的罕見病，發(fā)病率大約為萬分之一。目前，該種病癥在中國大約有3萬到5萬病例。

　　SMA患兒大多從半歲開始發(fā)病，如果不盡早介入治療，患兒一般活不過2歲。SMA是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性，從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力，患兒連翻身、蹬腿、爬行都很困難，最終可能喪失行走能力，并出現呼吸、吞咽障礙。

　　對于這些患兒家庭來說，諾西那生鈉是他們的希望，這是一種一針50萬元以上的進口精準靶向藥，該藥需終身服用，對于患兒家庭來說，是非常巨大的負擔。

　　馬恒祥得知兒子小石頭確診這個病的時候，是絕望的，他以為這種病根本“無藥可治”。后來他才知道，藥是有的，在國外有進口藥，但是第一年就需要500萬元人民幣。

　　2019年，國內引進了諾西那生鈉，價格是第一針70萬元，一年大約需要110多萬元。馬恒祥是一名媒體記者，妻子是人民教師，一年110萬元對于他們來說是根本無法承受的。

　　隨著時間的推移，諾西那生鈉的專利期結束，同樣的藥在國內降到55萬元一年。據了解，這種藥由于病患少、銷量有限，企業(yè)一般不愿意大幅降價。此次醫(yī)保目錄調整，國家醫(yī)保局與藥企談判，“以量換價”才讓價格大幅下調。

　　小石頭第一年的六針55萬元是馬恒祥花上了家庭的全部積蓄，還從父母那里拿來了一部分。好在同事和朋友也愿意幫助馬恒祥，再加上商業(yè)保險的一部分理賠，55萬元的費用總算是湊齊了。

　　視頻記錄兒子治療過程

　　為了謀生更為了讓社會了解SMA

　　為了第二年的藥費，馬恒祥和愛人都要回到工作崗位，單位的領導很照顧他，同事也會幫助他。但是，馬恒祥明白，任何外界的幫助都不可能是長期的。

　　后來，馬恒祥開了抖音賬號，他將小石頭治病的視頻發(fā)布到網絡上，一邊記錄孩子與病魔搏斗的日常，一邊向外界介紹SMA這個罕見病的有關常識。

　　馬恒祥這么做主要是希望讓外界知道SMA患兒家庭這個群體，希望能夠引起社會的關注，讓網友們知道這種疾病背后的群體是個什么樣子。更重要的是，通過他的視頻，能夠讓更多的人了解SMA這個病癥的成因、診斷、治療和預防的方法。

　　馬恒祥說，SMA的致病遺傳基因攜帶率其實很高，大約是五十分之一，如果兩個攜帶者組成家庭，每一次正常受孕就有四分之一的可能性生下患兒，這種概率其實是很可怕的。從整體數據來看，SMA的發(fā)病率是萬分之一，從概率的角度來說，SMA其實是罕見病里的常見病。“1萬個新生兒里就有1個可能患病，這其實是個很恐怖的概率。所以，年輕夫婦應該了解這個病，在婚前做檢查，如果有一方不是攜帶者就沒關系，如果兩個人都是攜帶者，那懷孕的時候就要篩查胎兒基因，若不幸有胎兒是SMA患者的話，那就要盡早引產，這樣就能少一個跟自己同樣不幸的家庭。”

　　馬恒祥其實是個很坦誠的人，他承認自己在抖音開賬號，除了普及宣傳SMA的知識外，也希望能夠多一點掙錢的渠道，一開始，他并不知道怎么直播帶貨，自己平時也不是一個善于在臺前表達的人，他只是一個普通孩子的父親。但后來有網友建議他直播，還幫助他了解直播帶貨的流程。

　　有網友曾經勸他通過眾籌的方式解決孩子每年的55萬元藥費問題，但馬恒祥拒絕了，他更愿意憑借自己的努力為兒子的病想辦法。

　　在網絡上，雖然會遇到出言不遜者，但馬恒祥能夠感受到絕大多數人的善意，抖音也成為了一個抒發(fā)他壓力的地方，他感受到網友帶來的力量。有網友給他發(fā)私信說，看到他們這樣的患兒家庭都在努力，自己也受到了感染。馬恒祥自己也說：“我做記者，過去接觸過不少那種自強不息的家庭，我能夠感受到他們那種堅強的精神，以前我只是能感受到很大的觸動，過一段時間就淡忘了。但自從孩子生病以后，每一次接觸這種自強不息的人，我就被他們的精神所鼓舞，就給我一種力量。精神的力量是可以感染人的。大家在鼓舞我的時候，我也能通過這種方式去鼓舞其他的人。”

　　醫(yī)保政策落地后

　　加上報銷 家庭基本可以承受

　　12月3日，諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄，這對于SMA患兒家庭來說只是第一步。后面各地方政府還要根據各地的醫(yī)保情況來確定諾西那生鈉的落地價格。

　　馬恒祥掰著手指頭算著這筆賬，孩子患病第一年光注射就花了55萬元，現在這個藥降到3.3萬元一針，根據療程，每年只需要打三針，一年則是9.9萬元，如果再加上報銷的話，自己這樣的家庭還是基本能夠承受的。

　　馬恒祥介紹，SMA患兒花在康復和理療上的費用也很高。這些患兒往往肺部發(fā)育不好，需要用呼吸機來幫助呼吸，一個進口的呼吸機就需要三四萬元錢。SMA患兒的抵抗力也很差，很容易感冒，感冒后就容易轉成肺炎，這就需要吸痰機，也是兩三萬元的開銷。而孩子稍微大一點以后，要給他做康復，還需要用到站立架，幫助孩子有站立的意識，不讓骨骼變形得太嚴重。

　　現在，馬恒祥有了新的計劃，他打算給小石頭換一個好一點的站立架。“孩子關鍵的恢復期其實很短，如果能有好的康復條件和訓練，我們還是要盡最大努力去給他做康復，不留下什么遺憾。然后等未來有能力的情況下，我們再去幫助更多的人。”馬恒祥說。

　　去年，小石頭的病情有所好轉，胳膊能抬高了，腿部萎縮的肌肉有所緩解，坐得比以前更穩(wěn)了，腰腹和腿部的力量都在持續(xù)進步中。

　　小石頭現在已經快4歲了，他意識到自己不同于其他孩子，最近跟馬恒祥說：“爸爸，我以后能走嗎？我要幫奶奶擦桌子。”

　　馬恒祥把孩子的這些日常仍舊記錄下來發(fā)在網上，他希望孩子的這些言行能夠告訴所有人：“我們這些家庭都在努力地活著，我們都沒有放棄。”

　　文/本報記者? 張子淵? 實習生? 周己筠

　　統(tǒng)籌/白龍